Il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Modena, dove ha sede Holostem. Credit: Stefano Dal Pozzolo/Contrasto/eyevine.
Holostem Advanced Therapies, un'azienda biotecnologica italiana nata come spin-off universitario e che da 14 anni produce trattamenti di medicina rigenerativa, ha avviato il processo di liquidazione il 1° dicembre e potrebbe presto cessare l'attività.
La procedura è stata avviata dopo che Valline srl - una holding che controlla l'azienda farmaceutica italiana Chiesi e che possiede il 65% di Holostem - ha annunciato l'intenzione di interrompere l'investimento. Tra gli altri azionisti di Holostem figurano l'Università di Modena e Reggio Emilia, con una quota del 10%, e i suoi professori Graziella Pellegrini (con il 10%) e Michele De Luca (15%), due rinomati esperti di medicina rigenerativa che hanno co-fondato la società nel 2008.
Holostem è stata la prima azienda biotecnologica italiana focalizzata su terapie basate su colture di cellule staminali epiteliali, sia per la terapia cellulare che per la terapia genica. Il suo obiettivo originario era di portare in clinica i risultati della ricerca del Centro di medicina rigenerativa dell'Università di Modena e Reggio Emilia, dove lavorano Pellegrini e De Luca.
Nel 2015 Holoclar di Holostem è stato il primo medicinale per terapie avanzate (ATMP) a base di cellule staminali approvato in Europa. Basato su cellule staminali autologhe, è un trattamento per il deficit di cellule staminali limbiche (LSCD) moderata o grave, una rara patologia oculare che può portare alla cecità. La terapia è il risultato di oltre vent'anni di ricerca e sperimentazione preclinica nei laboratori modenesi di Pellegrini e De Luca. Holostem ha inoltre sviluppato una terapia, descritta per la prima volta nel 2017 e ora in fase III di sperimentazione clinica, per l'epidermolisi bollosa giunzionale, una malattia genetica grave e spesso letale caratterizzata da fragilità cutanea e mucosa.
L'annuncio è stato uno shock per il settore della medicina rigenerativa in Italia. A giugno il management aveva annunciato l'imminente trasformazione dell'azienda in una fondazione no-profit con il sostegno finanziario di Valline. In una e-mail a Nature Italia, pubblicata anche online, Valline ha scritto che "il percorso di Holostem deve prevedere una industrializzazione delle proprie terapie cellulari, della loro tecnologia produttiva, ed un cambio di paradigma organizzativo e della gestione manageriale " e che questo richiede "l’intervento di nuovi attori, esperti del settore di medicina rigenerativa e terapia cellulare,in grado di apportare know-how, managerialità specifica e nuove risorse".
"Quando l'obiettivo è una malattia rara, il profitto può non essere immediato, ma le aziende biotecnologiche hanno bisogno di un tempo più lungo per passare dal laboratorio alla clinica", spiega De Luca. La fine di Holostem comporterebbe anche la perdita di quasi 80 posti di lavoro altamente specializzati presso il Centro di Medicina Rigenerativa.
"È un segnale terribile per la ricerca sulle malattie rare, che sono sempre state orfane in termini di investitori e investimenti", afferma Elena Cattaneo, ricercatrice sulle cellule staminali all’università di Milano e Senatrice a vita. La liquidazione di Holostem segue il recente annuncio che l'azienda britannico-statunitense Orchard sta abbandonando il suo investimento in Strimvelis, un'altra terapia genica basata sulle cellule staminali, originariamente introdotta dai ricercatori dell'Università San Raffaele di Milano e poi sviluppata dall'azienda farmaceutica britannica GlaxoSmithKline, che in seguito l'ha ceduta a Orchard. "Holocar e Strimvelis sono due straordinari risultati della ricerca italiana", commenta Cattaneo, sottolineando che il Paese non dovrebbe perdere questo tipo di terapie.
De Luca spiega che Holostem ha ora sei mesi di tempo per considerare nuove strade e trovare possibili investitori.
